Eмисия новини
Размер на шрифта
Българско национално радио © 2025 Всички права са запазени

Проф. д-р Добрин Константинов

Дали хемофилията ще стане лечима благодарение на нова генна терапия?

Генното инженерство може да промени засегнат ген, който е причина за нарушено производство на коагулационен фактор

проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“
Снимка: Monika Nikolova

Нова генна терапия за хемофилия B е одобрена от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Лекарите са единодушни, че тази терапията може да предизвика революция в лечението на това рядко заболяване.

"Всяка година ние обръщаме внимание на тази група заболявания, защото имаме хемофилия А на 8-и фактор и хемофилия В. Това заболяване е важно да бъде на вниманието на хората, защото, първо, се унаследява и по много строго определен път чрез половите хромозими. Х-хромозомата, т.нар. "женска хромозома", поради което майките са носители и рядко са пациенти с проявена болест. Техните деца от мъжки пол има голяма вероятност да наследят тази Х-хромозома."

Това казва в интервю за БНР проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ "Царица Йоанна – ИСУЛ“. 

Той допълва, че най-тежката форма на хемофилия е много нисък процент на важния 8-и фактор, който участва в кръвосъсирването. Съответно на 9-и фактор на хемофилия В и поради тази причина вниманието на лекарите е насочено върху тежките форми, както и среднотежките, които трябва да бъдат проследявани цял живот.

Още от 2014 г. започнаха първите опити за генна терапия. Чрез методите на генното инженерство да се промени засегнатият ген, който е причина за нарушеното производство на въпросния коагулационен фактор. И съответно, променяйки го, трябва да възбудим чернодробните клетки, които го произвеждат.

"Намерени са начини да се влияе върху съответните чернодробни клетки. Отново се ползват вируси, носители на генната информация. Знае се, че тези вируси ще атакуват и ще се свържат с чернодробната клетка и ще предадат тази нова информация в генния апарат на клетките от черния дроб“, пояснява проф. Константинов.

Около 50% от човешката популация се е срещала с адено-асоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.

Първата пречка при новата генна терапия е, че има сходни проблеми както при костно-мозъчната трансплантация почти по подобен път се отхвърля новият вирус или механизмът, защото имунитетът го схваща като чужд елемент. Другите пречки са доста специфични – индивидуални и биологични.

Индикациите за приложение на генната терапия са доста стеснени. Тя не може да бъде приложена все още при деца, тъй като има много биологични причини, които пречат на това. 

В България общо около 700 души страдат от хемофилия. От тях около 20% са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави около 50-60 души, на които новата генна терапия би могла да промени живота.

Целия разговор можете да чуете в звуковия файл.


По публикацията работи: Наталия Маева


Последвайте ни и в Google News Showcase, за да научите най-важното от деня!  
Акцентите от деня са и в нашата Фейсбук страница. Последвайте ни. За да проследявате всичко най-важно в сферата на културата, присъединете се към групата БНР Култура.
ВИЖТЕ ОЩЕ

В България вече няма ферми за норки, но битката за забрана на добива на ценни кожи продължава

Сдружение КАЖИ ("Кампании и активизъм за животните в индустрията") отбеляза наскоро своя 8 рожден ден. КАЖИ е българска организация с нестопанска цел, основана с цел защита на животните и фокус върху индустриалното животновъдство. Мисията на сдружението е да предотврати страданието на възможно най-много животни, като влияе за въвеждането на..

публикувано на 25.05.25 в 13:25

Духовната слепота

"Аз съм светлината на света, който Ме последва, той не ще ходи в мрак, а ще има светлината на живота", казва Спасителят. От Евангелието разбираме, че телесно слепите търсят помощ от Христос и Той им връща зрението. Духовно слепите, за разлика от тях избягват светлината, противят се на Сина Божи, гледат да Го унищожат, за да могат спокойно да..

обновено на 25.05.25 в 10:04
Стилиян Деянов

Стилиян Деянов: Никушор Дан все пак има лостове за влияние

Как изборите за президент в Румъния илюстрират разломните процеси в Европа, коментира в "Мрежата" по програма "Христо Ботев" Стилиян Деянов , журналист на свободна практика, който живее в Румъния. Как излезе математиката на Никушор Дан "Сложно е, защото на първия тур имаше един триъгълник между статуквото, националистите и Никушор Дан, който..

публикувано на 25.05.25 в 08:55
лютата чушка „Български дух“

Люто, по-люто, най-люто

Във варненското село Страшимирово има ферма за люти чушки, в чиито парници съжителстват люти сортове чушки от цял свят. Фермата е създадена от Христо Родинов, който е и създател българския сорт люта чушка "Български дух", международно признат и сертифициран. Христо Родинов, и семейството му – съпругата му Дарина и дъщерите му Елена и Славена –..

публикувано на 25.05.25 в 08:20

Българската арменка или арменската българка

В Деня на българската писменост, просвета и култура насочваме вниманието ви към Севда Севан, която в своето творчество разказва за смесването на традиции и култури, за общуването между гърци, арменци, евреи и турци, които пребивават в хармонията на своето многоезичие. Ще го сторим заедно със сина ѝ Ален Лазаров, Вартануш Топакбашян, главен..

публикувано на 24.05.25 в 12:23