Нова генна терапия за хемофилия B е одобрена от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Лекарите са единодушни, че тази терапията може да предизвика революция в лечението на това рядко заболяване.
"Всяка година ние обръщаме внимание на тази група заболявания, защото имаме хемофилия А на 8-и фактор и хемофилия В. Това заболяване е важно да бъде на вниманието на хората, защото, първо, се унаследява и по много строго определен път чрез половите хромозими. Х-хромозомата, т.нар. "женска хромозома", поради което майките са носители и рядко са пациенти с проявена болест. Техните деца от мъжки пол има голяма вероятност да наследят тази Х-хромозома."
Това казва в интервю за БНР проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ "Царица Йоанна – ИСУЛ“.
Той допълва, че най-тежката форма на хемофилия е много нисък процент на важния 8-и фактор, който участва в кръвосъсирването. Съответно на 9-и фактор на хемофилия В и поради тази причина вниманието на лекарите е насочено върху тежките форми, както и среднотежките, които трябва да бъдат проследявани цял живот.
Още от 2014 г. започнаха първите опити за генна терапия. Чрез методите на генното инженерство да се промени засегнатият ген, който е причина за нарушеното производство на въпросния коагулационен фактор. И съответно, променяйки го, трябва да възбудим чернодробните клетки, които го произвеждат.
"Намерени са начини да се влияе върху съответните чернодробни клетки. Отново се ползват вируси, носители на генната информация. Знае се, че тези вируси ще атакуват и ще се свържат с чернодробната клетка и ще предадат тази нова информация в генния апарат на клетките от черния дроб“, пояснява проф. Константинов.
Около 50% от човешката популация се е срещала с адено-асоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.Първата пречка при новата генна терапия е, че има сходни проблеми както при костно-мозъчната трансплантация почти по подобен път се отхвърля новият вирус или механизмът, защото имунитетът го схваща като чужд елемент. Другите пречки са доста специфични – индивидуални и биологични.
Индикациите за приложение на генната терапия са доста стеснени. Тя не може да бъде приложена все още при деца, тъй като има много биологични причини, които пречат на това.Целия разговор можете да чуете в звуковия файл.
"Не е нужно хората да са трезви или да са спрели наркотиците, за да заслужават храна, подслон и мило отношение". Такава е философията на "Розовата къща" – нископрагов център за работа с хора, зависими от наркотици и алкохол. В къщата хората получават храна, дрехи и всякаква помощ, от която се нуждаят, докато на местата, където те се събират,..
Екстремните метеорологични и климатични явления са причинили икономически загуби на активи, оценявани на 822 млрд. евро за периода 1980-2024 г. в Европейския съюз, като над 208 млрд. евро (25 %) от тях са настъпили между 2021 и 2024 г. Анализите на Европейската агенция по околна среда показват, че икономическите загуби се увеличават всяка..
На 27 ноември (четвъртък) – забравения Ден на победите, от 16.00 часа в Националния военноисторически музей на ул. "Черковна" 92 в София ще бъде открита изложбата "Войната и творците. Пътят през мрака". Тя представлява аудио-визуално пътешествие, в което войната е представена през очите на творците – художници, писатели, фотографи, които са..
През последните години навлизането на дигиталната среда в живота на децата се превърна в централен обществен въпрос. Нови изследвания очертават тревожна картина: постоянният престой в социалните мрежи и безкрайното скролване в краткосрочен план привидно намаляват тревожността, но в дългосрочен – увеличават риска от депресивни състояния. Причината е в..
На прага на 2026 година в Lege Artis коментираме бюджета и здравните политики с д-р Стойчо Кацаров, п редседател на Центъра за защита правата в здравеопазването. "Харчат се все повече пари за същото качество и достъп до услуги" , заявява д-р Кацаров. Субсидиите ще се дават на избирателен принцип, и то само на държавни и общински болници, по..
