Размер на шрифта
Българско национално радио © 2024 Всички права са запазени

Проф. д-р Добрин Константинов

Дали хемофилията ще стане лечима благодарение на нова генна терапия?

Генното инженерство може да промени засегнат ген, който е причина за нарушено производство на коагулационен фактор

проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“
Снимка: Monika Nikolova

Нова генна терапия за хемофилия B е одобрена от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Лекарите са единодушни, че тази терапията може да предизвика революция в лечението на това рядко заболяване.

"Всяка година ние обръщаме внимание на тази група заболявания, защото имаме хемофилия А на 8-и фактор и хемофилия В. Това заболяване е важно да бъде на вниманието на хората, защото, първо, се унаследява и по много строго определен път чрез половите хромозими. Х-хромозомата, т.нар. "женска хромозома", поради което майките са носители и рядко са пациенти с проявена болест. Техните деца от мъжки пол има голяма вероятност да наследят тази Х-хромозома."

Това казва в интервю за БНР проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ "Царица Йоанна – ИСУЛ“. 

Той допълва, че най-тежката форма на хемофилия е много нисък процент на важния 8-и фактор, който участва в кръвосъсирването. Съответно на 9-и фактор на хемофилия В и поради тази причина вниманието на лекарите е насочено върху тежките форми, както и среднотежките, които трябва да бъдат проследявани цял живот.

Още от 2014 г. започнаха първите опити за генна терапия. Чрез методите на генното инженерство да се промени засегнатият ген, който е причина за нарушеното производство на въпросния коагулационен фактор. И съответно, променяйки го, трябва да възбудим чернодробните клетки, които го произвеждат.

"Намерени са начини да се влияе върху съответните чернодробни клетки. Отново се ползват вируси, носители на генната информация. Знае се, че тези вируси ще атакуват и ще се свържат с чернодробната клетка и ще предадат тази нова информация в генния апарат на клетките от черния дроб“, пояснява проф. Константинов.

Около 50% от човешката популация се е срещала с адено-асоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.

Първата пречка при новата генна терапия е, че има сходни проблеми както при костно-мозъчната трансплантация почти по подобен път се отхвърля новият вирус или механизмът, защото имунитетът го схваща като чужд елемент. Другите пречки са доста специфични – индивидуални и биологични.

Индикациите за приложение на генната терапия са доста стеснени. Тя не може да бъде приложена все още при деца, тъй като има много биологични причини, които пречат на това. 

В България общо около 700 души страдат от хемофилия. От тях около 20% са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави около 50-60 души, на които новата генна терапия би могла да промени живота.

Целия разговор можете да чуете в звуковия файл.


По публикацията работи: Наталия Маева


Последвайте ни и в Google News Showcase, за да научите най-важното от деня!  
Акцентите от деня са и в нашата Фейсбук страница. Последвайте ни. За да проследявате всичко най-важно в сферата на културата, присъединете се към групата БНР Култура.
ВИЖТЕ ОЩЕ
Проф. Христо Хинков

Проф. Христо Хинков: Откровено за българското здравеопазване

Откровено за българското здравеопазване в Lege Artis говори бившият министър на здравеопазването проф. Христо Хинков . "Правих няколко пъти равносметки и отчети – официални и неофициални. Започнах мандата с една фраза, която не е моя – че здравеопазването няма цвят. В последствие разбрах, че здравеопазването има много цветове и те са..

публикувано на 15.05.24 в 14:10

Платформата БЕРОН, или как да направим надеждна езикова справка онлайн?

В рубриката "Времето на редактора" на предаването "Нашият ден" отбелязваме годишнината от основаването на Института за български език "Проф. Любомир Андрейчин" към БАН. Специален гост в предаването е гл. ас. Илиана Кунева от службата за езикови справки, която разказва как се променят с годините въпросите на хората, които звънят по телефона. Ето какво..

обновено на 15.05.24 в 13:36

Д-р Смилен Марков за "моралната палитра на човешкото" във време на война

Днес се отбелязва Международният ден на убежденията по съвест и на лицата, които съзнателно се отказват от военна служба поради собствени принципи и вярвания . За правото на отказ от воюване, дълга към родината и сложната палитра от измерения на човешкото – разговор с д-р Смилен Марков , преподавател по християнска философия във Великотърновския..

публикувано на 15.05.24 в 13:00

Проф. Кирил Топалов: Обществото ни все още е кипящ котел

"Празникът на Светите братя Кирил и Методий е празник на всеки грамотен българин, който знае да чете и пише" – така започва разговорът в "Семейно радио" с проф. Кирил Топалов. Срещаме се в светия за българите месец май, който е и съдбовно свързан с именника и рожденик проф. Топалов, както и с ключови моменти от биографията му като: дипломат от..

публикувано на 15.05.24 в 12:05

Асен Ненов, ИКИ: Да стимулираме живота, не само икономиката!

В последното издание на рубриката "Темата на деня" на предаването "Нашият ден" гост е Асен Ненов, съпредседател на "Институт Кръгова Икономика" (ИКИ). Той разглежда значението на потребителските битки в контекста на ценностите , които обществото ни приема. Ненов поставя под въпрос концепцията за потреблението като ценност, подчертавайки, че..

обновено на 15.05.24 в 11:27