Eмисия новини
Audio Player
Размер на шрифта
Българско национално радио © 2025 Всички права са запазени

Проф. д-р Добрин Константинов

Дали хемофилията ще стане лечима благодарение на нова генна терапия?

Генното инженерство може да промени засегнат ген, който е причина за нарушено производство на коагулационен фактор

проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“
Снимка: Monika Nikolova

Нова генна терапия за хемофилия B е одобрена от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Лекарите са единодушни, че тази терапията може да предизвика революция в лечението на това рядко заболяване.

"Всяка година ние обръщаме внимание на тази група заболявания, защото имаме хемофилия А на 8-и фактор и хемофилия В. Това заболяване е важно да бъде на вниманието на хората, защото, първо, се унаследява и по много строго определен път чрез половите хромозими. Х-хромозомата, т.нар. "женска хромозома", поради което майките са носители и рядко са пациенти с проявена болест. Техните деца от мъжки пол има голяма вероятност да наследят тази Х-хромозома."

Това казва в интервю за БНР проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ "Царица Йоанна – ИСУЛ“. 

Той допълва, че най-тежката форма на хемофилия е много нисък процент на важния 8-и фактор, който участва в кръвосъсирването. Съответно на 9-и фактор на хемофилия В и поради тази причина вниманието на лекарите е насочено върху тежките форми, както и среднотежките, които трябва да бъдат проследявани цял живот.

Още от 2014 г. започнаха първите опити за генна терапия. Чрез методите на генното инженерство да се промени засегнатият ген, който е причина за нарушеното производство на въпросния коагулационен фактор. И съответно, променяйки го, трябва да възбудим чернодробните клетки, които го произвеждат.

"Намерени са начини да се влияе върху съответните чернодробни клетки. Отново се ползват вируси, носители на генната информация. Знае се, че тези вируси ще атакуват и ще се свържат с чернодробната клетка и ще предадат тази нова информация в генния апарат на клетките от черния дроб“, пояснява проф. Константинов.

Около 50% от човешката популация се е срещала с адено-асоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.

Първата пречка при новата генна терапия е, че има сходни проблеми както при костно-мозъчната трансплантация почти по подобен път се отхвърля новият вирус или механизмът, защото имунитетът го схваща като чужд елемент. Другите пречки са доста специфични – индивидуални и биологични.

Индикациите за приложение на генната терапия са доста стеснени. Тя не може да бъде приложена все още при деца, тъй като има много биологични причини, които пречат на това. 

В България общо около 700 души страдат от хемофилия. От тях около 20% са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави около 50-60 души, на които новата генна терапия би могла да промени живота.

Целия разговор можете да чуете в звуковия файл.


По публикацията работи: Наталия Маева


Последвайте ни и в Google News Showcase, за да научите най-важното от деня!  
Акцентите от деня са и в нашата Фейсбук страница. Последвайте ни. За да проследявате всичко най-важно в сферата на културата, присъединете се към групата БНР Култура.
ВИЖТЕ ОЩЕ
Тони Йорданов

Северозападно вино

Семейството Тони и Надежда Йорданови от Мездра са собственици на млада винарна тип "шато" в близост до града. Любовта към виното е първият импулс на Тони Йорданов да прави вино и дълги години това занимание е само хоби, финансирано от другите дейности на семейството – зеленчукова ферма, хотел в гр. Мездра, създаване и управление на ВЕЦ. Днес..

публикувано на 06.04.25 в 10:35

Човешките слабости

Неделното евангелско четиво за Петата неделя от Великия пост на пръв поглед няма нищо общо с честваната на този ден светица — преподобна Мария Египетска. Вгледаме ли се обаче по-обстойно ще намерим един общ елемент. И в текста от св. евангелист Марк, и в житието на светицата са разкрити човешките слабости. Заедно с доц. Венцислав Каравълчев,..

публикувано на 06.04.25 в 09:35
Стоян Георгиев

Стоян Георгиев: Случващото се в Турция надминава нашите представи за репресии

Каква е разликата между протестите в Турция и в Сърбия – коментира в "Мрежата" по програма "Христо Ботев" Стоян Георгиев , журналист от БТВ. "Тъкмо техните съдебни системи са причината, за да излязат хората на улиците . Когато една съдебна система е превзета, можем да видим как може да бъде използвана. В Турция, например, една журналистка, с..

публикувано на 05.04.25 в 09:00

В чистото, спретнато и подредено село Глава

Село Глава се намира в община Червен бряг, плевенска област. Селото е създадено в края на XIV в. и носи името от това време. Една от легендите за името е, че поради благоприятните условия в местността, хората изкарвали на паша добитъка си там и поставили на кол череп на животно, който да служи като ориентир. Главата на животното се превърнала в..

публикувано на 05.04.25 в 08:35
Абдулрахман Ал-Халиди

Каква ще е съдбата на саудитския дисидент Ал Халиди

В разговор с Ивайло Стефанов за предаването "Аларма" по Програма "Христо Ботев", Виктор Лилов, правозащитник и издател говори обстойно за случаят на саудитския дисидент и журналист Абдулрахман Ал-Халиди, намиращ се вече четвърта година затворен в центъра за задържане на чужденци в софийският квартал Бусманци. Абдулрахман Ал-Халиди е дисидент и..

обновено на 04.04.25 в 17:31