Нова генна терапия за хемофилия B е одобрена от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Лекарите са единодушни, че тази терапията може да предизвика революция в лечението на това рядко заболяване.
"Всяка година ние обръщаме внимание на тази група заболявания, защото имаме хемофилия А на 8-и фактор и хемофилия В. Това заболяване е важно да бъде на вниманието на хората, защото, първо, се унаследява и по много строго определен път чрез половите хромозими. Х-хромозомата, т.нар. "женска хромозома", поради което майките са носители и рядко са пациенти с проявена болест. Техните деца от мъжки пол има голяма вероятност да наследят тази Х-хромозома."
Това казва в интервю за БНР проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ "Царица Йоанна – ИСУЛ“.
Той допълва, че най-тежката форма на хемофилия е много нисък процент на важния 8-и фактор, който участва в кръвосъсирването. Съответно на 9-и фактор на хемофилия В и поради тази причина вниманието на лекарите е насочено върху тежките форми, както и среднотежките, които трябва да бъдат проследявани цял живот.
Още от 2014 г. започнаха първите опити за генна терапия. Чрез методите на генното инженерство да се промени засегнатият ген, който е причина за нарушеното производство на въпросния коагулационен фактор. И съответно, променяйки го, трябва да възбудим чернодробните клетки, които го произвеждат.
"Намерени са начини да се влияе върху съответните чернодробни клетки. Отново се ползват вируси, носители на генната информация. Знае се, че тези вируси ще атакуват и ще се свържат с чернодробната клетка и ще предадат тази нова информация в генния апарат на клетките от черния дроб“, пояснява проф. Константинов.
Около 50% от човешката популация се е срещала с адено-асоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.Първата пречка при новата генна терапия е, че има сходни проблеми както при костно-мозъчната трансплантация почти по подобен път се отхвърля новият вирус или механизмът, защото имунитетът го схваща като чужд елемент. Другите пречки са доста специфични – индивидуални и биологични.
Индикациите за приложение на генната терапия са доста стеснени. Тя не може да бъде приложена все още при деца, тъй като има много биологични причини, които пречат на това.Целия разговор можете да чуете в звуковия файл.
На малък кръстопът в близост до гр. Харманли, или иначе казано – в сърцето на Сакар, където вината са меки, ароматни и с вкус на плодове, има малка винарска изба, първата в харманлийско, а сега част от по-голямо начинание. Избата е създадена през 2005 г. и има собствени лозови масиви, сред които тези с мерло са доста по-стари от самата нея...
На 28 февруари светът отбелязва Световния ден на редките болести – ден, посветен на повишаването на осведомеността за заболявания, които засягат малка част от населението, но имат сериозно отражение върху живота на пациентите. Едно от тези заболявания е нарколепсията – тежко неврологично разстройство, което драстично нарушава ритъма сън-будност...
На седмата официална церемония "Дарител на година" Националната библиотека "Св. св. Кирил и Методий" отличи спомоществователите, партньорските институции и организации, допринесли през 2024 година за работата и мисията на НБКМ. Програма "Христо Ботев" на Българското национално радио получи наградата в категория "Медийно партньорство". Наталия..
Проф. д-р Диана Попова , началник на Националния референтен център по аудиология и заболявания на слуха към клиниката по УНГ болести в УМБАЛ "Царица Йоанна – ИСУЛ", е гост в Lege Artis. Една част от заболявания, свързани с увреден слух, започват още при раждането. Прави се неонатален слухов скриниг в родилния дом или по-късно от ушни..
Белодробният карцином остава една от водещите причини за онкологична смъртност в световен мащаб, въпреки напредъка в медицината и разнообразието от терапевтични възможности. Гръдният хирург д-р Анатоли Семков от Клиниката по гръдна хирургия в университетската многопрофилна болница за активно лечение "Св. Иван Рилски" споделя важни аспекти от..
Белодробният карцином остава една от водещите причини за онкологична смъртност в световен мащаб, въпреки напредъка в медицината и разнообразието от..
"Магията на Изтока" е изложбата живопис на Силвана Пападами, която вече може да бъде разгледана в галерия "Еритаж". Темата ѝ е свързана с мистиката на..
Нова научнопопулярна книга открива поразителни прилики между имперския Рим и индустриалния Запад. "Защо се разпадат империите" от Питър Хедър и Джон Рапли..
Ел. поща: hristobotev@bnr.bg
