Размер на шрифта
Българско национално радио © 2025 Всички права са запазени

Момиченце е излекувано от рядко заболяване с най-скъпото лекарство в света

Снимка: ЕПА/БГНЕС

Във Великобритания 19-месечно момиченце е излекувано успешно от много рядко фатално генетично заболяване с най-скъпото лекарство в света.

Теди Шоу стана първият човек във Великобритания, получил лекарството Libmeldy , което коригира основен генетичен дефект, причиняващ метахроматична левкодистрофия.

Генната терапия, която замества дефектен ген вътре в клетките на тялото, е с каталожна цена 2,8 милиона паунда. Дори и със „значителна конфиденциална отстъпка“ от базираната на Острова биотехнологична компания Orchard Therapeutics, от националното здравеопазване заявиха, че това е най-скъпото лекарство, лицензирано в Европа.

Теди вече не показва признаци на генетичното заболяването, което причинява сериозни увреждания на нервната система и досега се водеше неизлечимо.

Новодиагностицираните пациенти имат продължителност на живота само от пет до осем години. Теди и тригодишната ѝ сестричка Нана бяха диагностицирани със заболяването през април миналата година и лошата новина за семейство Шоу е, че Нана вече не е в състояние да получи лечение поради клиничните указания, че то трябва да започне преди необратимото увреждане, причинено от заболяването, да прогресира твърде далеч.


По публикацията работи: Георги Николов

БНР подкасти:



Последвайте ни и в Google News Showcase, за да научите най-важното от деня!
Новините на Програма „Хоризонт“ - вече и в Instagram. Акцентите от деня са в нашата Фейсбук страница. За да проследявате всичко най-важно, присъединете се към групите за новини – БНР Новини, БНР Култура, БНР Спорт, БНР Здраве, БНР Бизнес и финанси.
ВИЖТЕ ОЩЕ
Крайнодесен протест пред хотел с кандидати за убежище, Лондон, 2 август 2025 г.

Англия: Арести на протести пред хотели за мигранти

15 души са арестувани при протести на различни места в Англия пред хотели, в които са настанени кандидати за убежище. Активисти на антимигрантски организации влязоха в сблъсъци с контрадемонстранти в Лондон и Нюкасъл и преди шествие в центъра на Манчестър. Полицията в Лондон въведе ограничения преди демонстрацията, като определи специални зони за..

публикувано на 03.08.25 в 12:58
Главнокомандващият на иранските въоръжени сили Амир Хатами.

Главнокомандващият иранските въоръжени сили: Израел продължава да е заплаха

Израел продължава да е заплаха за Иран, заяви днес главнокомандващият на иранските въоръжени сили Амир Хатами, цитиран от Ройтерс.  През юни Израел предприе военна операция, в рамките на която нанесе удари по ирански ядрени обекти. В отговор Техеран извърши масирани атаки срещу Израел с ракети и дронове. "Дори един процент вероятност за заплаха..

публикувано на 03.08.25 в 12:35

Общ работник е починал при инцидент в Струмяни

Общ работник е починал при инцидент в Струмяни. Мъжът, който е албански гражданин, е бил нает от собственик на къща в селото, за да подмени гредите на   покрива. Най-вероятно по време на работа той се е подхлъзнал, тъй като новите греди били мокри от падналия вчера дъжд, след което паднал от покрива върху строителните материали. Починал е на..

публикувано на 03.08.25 в 12:25

Български ученици спечелиха 2 златни и 2 сребърни медала от Международната олимпиада по информатика

Български ученици спечелиха 2 златни и 2 сребърни медала от Международната олимпиада по информатика в Боливия, която е най-престижното световно състезание в тази област. Това съобщиха от Сдружението на олимпийските отбори по природни науки. Златните медали спечелиха Веселин Маркович (12 клас, Математическата гимназия във Варна) и Александър..

публикувано на 03.08.25 в 12:13

Подписка срещу изграждането на фотоволтаична централа в Кюстендилско

В кюстендилското село Скриняно започват подписка срещу изграждането на фотоволтаична централа върху 50 декара земеделска земя край населеното място. Проектът е от 2021 година, а процeдурите по него са в напреднала фаза. Притесненията на местните хора са за това, че фотоволтаикът ще предизвика вреди, монтирането на слънчеви панели, които..

публикувано на 03.08.25 в 11:47

Надбавка за транспорт за обучения по проекти на програма "Развитие на човешките ресурси".

Агенцията по заетостта вече ще предоставя нова финансова подкрепа - транспортна надбавка на заети, които са включени или завършили обучения с ваучери по проекти, финансирани от Програма "Развитие на човешките ресурси". Приемът на заявленията за предоставянето на надбавката започва от утре. Агенцията по заетостта ще изплаща на лицата..

публикувано на 03.08.25 в 11:34

Съвместни военноморски учения на Китай и Русия в Японско море

Китай и Русия започнаха съвместни военноморски учения в Японско море в неделя на фона на задълбочаващото се сътрудничество между двете страни и опитите им да противодействат на новия глобален ред, в който доминират Съединените щати. Маневрите "Морско взаимодействие – 2025" се провеждат в района на руското пристанище Владивосток и ще продължат..

публикувано на 03.08.25 в 11:26